Augnlyfjaþróunarfélagið Oculis Holding AG tilkynnti í morgun um jákvæðar niðurstöður (e. topline results) fyrir OCS-05 í fasa 2 ACUITY rannsókninni, sem uppfyllti aðalviðmið um öryggi og afleidd lykilviðmið um virkni.

Í tilkynningu Oculis til Kauphallarinnar kemur fram að umsókn félagsins fyrir nýtt þróunarlyf (e. Investigational New Drug (IND) application) vegna OCS-05 verið samþykkt af bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitinu, sem gerir kleift að hefja klíníska rannsóknir í Bandaríkjunum, sem hluta af alþjóðlegri þróunaráætlun.

„Jákvæður framgangur þróunarstarfs félagsins, þar á meðal hinar framúrskarandi niðurstöður ACUITY rannsóknarinnar, ásamt traustum efnahagsreikningi félagsins, með um það bil 105 til 110 milljónir dala í reiðufé, ígildi reiðufjár og skammtímafjárfestingum, veitir sterkan grunn fyrir árið 2025 og gerir fyrirtækinu kleift að einbeita sér að ná árangri þegar kemur að frekari framþróun og rekstrarmarkmiðum félagsins.”

Oculis segir að OCS-05 hafi verið skilgreint sem lyf sem þróað er til þess að meðhöndla sjaldgæfa sjúkdóma (e. orphan drug) fyrir sjóntaugabólgu af bandaríska matvæla- og lyfjaeftirlitinu (FDA) og lyfjastofnun Evrópu (EMA). Sjóntaugabólga sé sjaldgæfur sjúkdómur sem lýsir sér í bráðri bólgu í sjóntaug og afmýlun (e. demyelination) sjóntaugarinnar, og komi oft fram hjá ungu fullorðnu fólki þar sem sjónhimnuþynning tengist beint tapi á sjón og varanlegri sjónskerðingu.

„Það eru ekki til neinar samþykktar meðferðir sérstaklega ætlaðar fyrir sjóntaugabólgu, og þrátt fyrir að sterar séu notaðar til að meðhöndla bólgur og flýta fyrir bata þá veita þeir ekki taugaverndandi virkni til að koma í veg fyrir sjónskerðingu.“

Fasa 2 Acuity rannsóknin (Acute OptiC NeUrITis of DemYelinating Origin) var slembin, tvíblind, fjölsetra samanburðarrannsókn við lyfleysu, hönnuð til að meta OCS-05 (2mg/kg/dag eða 3mg/kg/dag), gefið í æð einu sinni á dag í fimm daga í sjúklingum með sjóntaugabólgu sem einnig fengu stera. Í rannsókninni var 36 sjúklingum, með nýleg upphafseinkenni (einkenni sjónskerðingar), sjóntaugabólgu í öðru auganu með afmýlerandi (e. demyelinating) uppruna, slembiraðað í rannsóknarhópa, og þar af fengu 33 sjúklingar meðferð og voru teknir með í fyrirfram skilgreinda mITT-greiningu (e. modified intent-to-treat analysis).

Í rannsókninni voru metin öryggi, þolanleiki og virkni OCS-05, taugaverndandi þróunarlyfs, í sjúklingum með sjóntaugabólgu (e. Acute Optic Neuritis). Nánar er fjallað um niðurstöður rannsóknarinnar í kauphallartilkynningu Oculis.